Venerdì la Food and Drug Administration ha approvato il Lonfarnib di Eiger Biopharmaceuticals Inc (NASDAQ:EIGR) per il trattamento della sindrome di Hutchinson-Gilford (comunemente denominata progeria) nonché delle laminopatie progeroidi con deficit di elaborazione.
L’azienda con sede a Palo Alto, in California, si concentra su terapie mirate per malattie gravi e ultra rare.
Il Lonfarnib, che verrà venduto con il nome commerciale di Zokinvy, è un agente di modifica della malattia che ha mostrato un beneficio in termini di sopravvivenza statisticamente significativo nei bambini e nei giovani adulti affetti da progeria.
Insieme all’approvazione, l’FDA ha anche emesso nei confronti dell’azienda un voucher prioritario per le malattie pediatriche rare.
Separatamente, Eiger ha dichiarato che venderà il voucher per 95 milioni di dollari – con una quota dei proventi della società pari a 47,5 milioni – secondo i termini del suo accordo con la Progeria Research Foundation.
Perché è importante: la progeria e le laminopatie progeroidi sono malattie distinte, ultra rare, genetiche e che causano invecchiamento precoce nei bambini, portando spesso al decesso nei pazienti giovani.
I bambini non trattati muoiono di malattie cardiache a un’età media di 14,5 anni, ha dichiarato Eiger.
Zokinvy è il primo trattamento approvato dall’FDA per le sindromi da progeria ed è il primo prodotto commerciale della casa farmaceutica.
Il trattamento è stato concesso in licenza da Merck & Co., Inc. (NYSE:MRK) senza tranches di pagamento legate allo sviluppo; Merck ha inoltre rinunciato agli obblighi di royalty legati ad una determinata quantità di vendite.
“L’approvazione di questa terapia rivoluzionaria è una tappa fondamentale per la comunità degli affetti da progeria e anche per Eiger”, ha dichiarato Thomas Dietz, presidente del consiglio di amministrazione di Eiger.
“La vendita del voucher di revisione prioritaria fornisce all’Eiger un’importante fonte di capitale non diluitivo e rafforza ulteriormente il nostro bilancio”, ha affermato la società.
Movimento dei prezzi di EIGR: lunedì, all’ultimo controllo, le azioni di Eiger erano in ribasso del 6,18%, a 9,41 dollari.
