- Intellia Therapeutics Inc (NASDAQ:NTLA) e Regeneron Pharmaceuticals Inc (NASDAQ:REGN) hanno annunciato dati provvisori positivi da uno studio di fase 1 in corso su NTLA-2001, candidato in fase di sviluppo come trattamento monodose per l’amiloidosi da transtiretina (ATTR).
- I risultati provvisori provengono dai primi sei pazienti trattati con il candidato per l’editing genomico con tecnica CRISPR/Cas9 in vivo, che ha ridotto dell’87% i livelli sierici di transtiretina (un biomarcatore chiave per la malattia) nei pazienti che hanno ricevuto una dose più elevata.
- Sono state osservate riduzioni medie del 52% fra i tre pazienti nel gruppo con dose da 0,1 mg/kg e dell’87% fra i tre pazienti nel gruppo con dose da 0,3 mg/kg, incluso un paziente che ha mostrato una riduzione del 96%.
- I risultati hanno superato lo standard della terapia di cura, che in genere riduce la transtiretina dell’80%.
- NTLA-2001 è stato generalmente ben tollerato a entrambi i dosaggi, senza eventi avversi gravi e senza alterazioni epatiche entro il 28° giorno.
- Il candidato continua a essere valutato nella parte di studio relativa all’aumento della dose.
- Dopo aver identificato una dose raccomandata, entro la fine dell’anno Intellia prevede di iniziare una fase di espansione della coorte con dose singola nella parte 2 dello studio di fase 1.
- Dopo aver completato lo studio di Fase 1, l’azienda prevede di passare a studi cardine sia per la polineuropatia che per le manifestazioni cardiomiopatiche dell’amiloidosi da transtiretina.
- Oggi alle ore 8:00 E.T Intellia terrà un evento per gli investitori.
- Movimento dei prezzi All’ultimo controllo, nella sessione pre-market di lunedì, le azioni NTLA erano in rialzo del 31,1% a 116,49 dollari; venerdì il titolo REGN ha chiuso a 550,55 dollari.
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