Venerdì scorso la FDA ha approvato il farmaco PFE Hympavzi (marstacimab-hncq) di Pfizer Inc (NYSE:PFE) per la profilassi di routine volta a prevenire o ridurre la frequenza degli episodi di sanguinamento in pazienti adulti e pediatrici affetti da emofilia A (carenza congenita di fattore VIII) o emofilia B (carenza congenita di fattore IX).
Hympavzi è il primo e unico inibitore della via del fattore tissutale (anti-TFPI) approvato negli Stati Uniti per l’emofilia A o B e il primo farmaco per l’emofilia approvato negli Stati Uniti da somministrare tramite una penna pre-riempita e auto-iniettabile.
Hympavzi può offrire un’opzione di trattamento sottocutaneo con un programma di dosaggio una volta alla settimana e una preparazione minima richiesta per ogni singola somministrazione.
L’emofilia è una famiglia di malattie genetiche rare del sangue causate dalla carenza di un fattore di coagulazione (FVIII nell’emofilia A, FIX nell’emofilia B), che colpisce più di 800.000 persone in tutto il mondo.
I risultati dello studio di Fase 3 BASIS (NCT03938792) hanno supportato l’approvazione di Hympavzi da parte della FDA.
Nello studio, Hympavzi ha ridotto il tasso di sanguinamento annualizzato (ABR) per le emorragie trattate del 35% e del 92% dopo un periodo di trattamento attivo di 12 mesi rispetto alla profilassi di routine (RP) e al trattamento su richiesta (OD), rispettivamente, in pazienti con emofilia A o B senza inibitori.
Il Comitato per i Medicinali per Uso Umano dell’Agenzia Europea dei Medicinali ha adottato un parere positivo per marstacimab per la profilassi di routine degli episodi di sanguinamento negli adulti e negli adolescenti con emofilia A o emofilia B grave.
Reuters, citando alcuni analisti, sottolinea che le vendite di Hympavzi dovrebbero raggiungere i 300 milioni di dollari entro il 2030.
All’inizio di quest’anno, la FDA ha approvato Beqvez (fidanacogene elaparvovec-dzkt) di Pfizer per l’emofilia B da moderata a grave in pazienti adulti che attualmente utilizzano la terapia di profilassi con fattore IX (FIX) o che hanno emorragie attuali o storiche che mettono a rischio la vita, o che hanno ripetuti e gravi episodi di sanguinamento spontaneo, e che non hanno anticorpi neutralizzanti contro il capside del virus adeno-associato sierotipo Rh74var.
Beqvez è un trattamento una tantum progettato per consentire ai pazienti affetti da emofilia B di produrre autonomamente il FIX piuttosto che l’attuale standard di cura, che richiede regolari infusioni endovenose di FIX, spesso somministrate più volte alla settimana o più volte al mese.
A luglio, Pfizer, in collaborazione con Sangamo Therapeutics Inc, ha pubblicato i risultati dello studio di Fase 3 AFFINE del giroctocogene fitelparvovec, una terapia genica in fase di sperimentazione per pazienti adulti con emofilia A da moderatamente grave a grave.
Prezzo delle azioni Pfizer
Il titolo PFE è in calo dello 0,14% a 29,12 dollari durante la sessione di pre-market odierna.
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