Investitori Biotech, occhio alle date PDUFA di settembre

Diamo uno sguardo ai prossimi appuntamenti dell’FDA, tra domande per nuovi farmaci, richieste di licenza biologica e altro ancora

Investitori Biotech, occhio alle date PDUFA di settembre
6' di lettura

Agosto è stato un mese deludente per quanto riguarda le decisioni normative; l’FDA ha rifiutato diverse domande, citando diversi motivi.

Alcuni tra i candidati che hanno ricevuto il pollice in giù particolarmente degni di nota, figurano la terapia sperimentale per l’artrite reumatoide filgotinib sponsorizzata da Gilead Sciences, Inc. (NASDAQ:GILD) e la terapia genica sperimentale di BioMarin Pharmaceutical Inc. (NASDAQ:BMRN) per l’emofilia di tipo A.



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Ciononostante, nel corso del mese sono state approvate otto nuove entità molecolari, portando il totale dell’anno a 38.

Ecco le più importanti date PDUFA previste per settembre.

Bristol-Myers Squibb attende un cenno per la terapia di mantenimento nel trattamento del cancro del sangue

  • Azienda: Bristol-Myers Squibb Co’s (NYSE:BMY)
  • Tipo di applicazione: richiesta di nuovo farmaco
  • Candidato: CC-486
  • Indicazione: Leucemia mieloide acuta
  • Data: 3 agosto

CC-486 è un agente ipometilante orale sperimentale per il trattamento di mantenimento dei pazienti adulti affetti da leucemia mieloide acuta, che hanno raggiunto la remissione completa, anche con recupero incompleto della conta ematica.

Il 1 maggio l’FDA aveva annunciato l’accettazione della richiesta di nuovo farmaco per la revisione prioritaria.

Il farmaco per l’insufficienza renale di Mallinckrodt può superare l’ostacolo FDA dopo il verdetto ravvicinato dell’Adcom?

  • Azienda: Mallinckrodt PLC (NYSE:MNK)
  • Tipo di applicazione: richiesta di nuovo farmaco
  • Candidato: terlipressina
  • Indicazione: sindrome epatorenale di tipo 1
  • Data: 12 settembre

La terlipressina, che è stata approvata in paesi al di fuori di Stati Uniti e anada, è un potente analogo della vasopressina selettivo per i recettori V1. Attualmente è in fase di studio negli Stati Uniti e in Canada per la sindrome epatorenale di tipo 1, una sindrome acuta e pericolosa per la vita che implica insufficienza renale acuta nelle persone con cirrosi.

Il comitato consultivo dei farmaci cardiovascolari e renali dell’FDA, che il 15 luglio si è riunito per discutere la richiesta di nuovo farmaco, ha votato per raccomandare l’approvazione con un margine ristretto, con otto voti a favore e sette contrari.

Eton attende cenno normativo per il farmaco sviluppato in partnership contro l’infiammazione degli occhi

  • Aziende: Bausch Health Companies Inc (NYSE:BHC) ed Eton Pharmaceuticals Inc (NASDAQ:ETON)
  • Tipo di applicazione: richiesta di nuovo farmaco
  • Candidato: EM-100
  • Indicazione: congiuntivite allergica
  • Data: 15 settembre

EM-100 è una formulazione OTC di soluzione oftalmica con ketotifene priva di conservanti che viene valutata per la congiuntivite allergica. Nel febbraio 2019 Eton aveva concesso in licenza a Bausch i diritti commerciali negli USA per la soluzione oftalmica.

A seguito di un deposito normativo di Bausch dello scorso anno, la domanda è stata respinta dall’FDA nel luglio 2019. A dicembre Bausch ha presentato un emendamento alla domanda; l’FDA ha accettato l’emendamento e ha assegnato una data PDUFA il 10 agosto.

Citando una richiesta di modifica del nome del prodotto, l’FDA ha esteso la data obiettivo dell’EM-100 al 15 settembre.

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GlaxoSmithKline cerca l’espansione dell’etichetta per il farmaco contro l’asma

  • Azienda: GlaxoSmithKline plc (NYSE:GSK)
  • Tipo di applicazione: domanda supplementare di licenza biologica
  • Candidato: mepolizumab
  • Indicazione: sindrome ipereosinofila
  • Data: 26 settembre (stimato)

Mepolizumab, venduto con il nome commerciale Nucala, è stato approvato per la prima volta nel 2015 come terapia di mantenimento contro l’asma in pazienti di età pari o superiore a 12 anni. È un anticorpo monoclonale umanizzato antagonista dell’interleuchina-5 prodotto con la tecnologia del DNA ricombinante in cellule ovariche di criceto cinese. Nucala riduce gli attacchi di asma grave abbassando i livelli di eosinofili nel sangue, un tipo di globuli bianchi che contribuisce allo sviluppo dell’asma.

GlaxoSmithKline sta attualmente cercando di espandere l’etichetta per il trattamento biologico al fine di includere una terza indicazione, vale a dire la sindrome ipereosinofila.

Il 27 maggio la società ha annunciato la concessione della revisione prioritaria per la domanda; supponendo che il deposito sia stato fatto 60 giorni prima della data di accettazione e che ci sia un periodo di revisione di sei mesi, è probabile che la data obiettivo sia il 26 settembre.

Il farmaco antiepilettico di Aquestive supererà l’ostacolo normativo?

  • Azienda: Aquestive Therapeutics Inc (NASDAQ:AQST)
  • Tipo di applicazione: richiesta di nuovo farmaco
  • Candidato: libervante (AQST-203)
  • Indicazione: gruppi di crisi epilettiche
  • Data: 27 settembre

Il 10 febbraio Aquestive ha annunciato l’accettazione da parte dell’FDA del film buccale Libervant NDA.

“Se approvato dall’FDA, Libervant sarà la prima terapia a base di diazepam orale approvata per la gestione dei gruppi di crisi epilettiche in una popolazione di 1,2 milioni di pazienti affetti da epilessia refrattaria. Libervant è stato designato dall’FDA come farmaco orfano nel novembre 2016”, ha affermato la società nel comunicato annunciando l’accettazione della richiesta normativa.

Il farmaco con licenza di Eton per insufficienza surrenalica pediatrica attende l’autorizzazione dell’FDA

  • Azienda: Eton Pharma
  • Tipo di applicazione: richiesta di nuovo farmaco
  • Candidato: Alkindi Sprinkle
  • Indicazioni: insufficienza surrenalica pediatrica
  • Data: 29 settembre

A fine marzo Eton ha acquisito i diritti di marketing negli Stati Uniti per Alkindi Sprinkle da Diurnal Group plc, azienda quotata su AIM. Alkindi Sprinkle, una formulazione in grani dal sapore neutro a base di idrocortisone, è in corso di valutazione come terapia sostitutiva per l’insufficienza surrenalica pediatrica, inclusa l’iperplasia surrenalica congenita in pazienti di età 0-17 anni.

Il prodotto, approvato in Europa, sarà disponibile nei dosaggi 0,5 mg, 1 mg, 2 mg e 5 mg per fornire agli anziani pediatrici precisione e flessibilità ottimali.

Eton stima che l’opportunità di mercato di Alkindi Sprinkle sia di 100 milioni di dollari all’anno.

Data obiettivo di fine mese per la terapia con cellule staminali di Mesoblast

  • Azienda: Mesoblast limited (NASDAQ:MESO)
  • Tipo di applicazione: domanda di licenza biologica
  • Candidato: remestemcel-L (MSC-100-IV)
  • Indicazioni: malattia acuta da trapianto contro ospite refrattaria agli steroidi (SR-aGVHD) nei bambini.
  • Data: 30 settembre

Remestemcel-L, che prende il nome commerciale Ryoncil, è il principale candidato prodotto di Mesoblast. È una terapia sperimentale che comprende cellule mesenchimali espanse in coltura, derivate dal midollo osseo di un donatore non correlato.

Non ci sono attualmente trattamenti approvati dall’FDA negli Stati Uniti per i bambini sotto i 12 anni affetti da SR-aGVHD, una complicanza potenzialmente pericolosa data da trapianto di midollo osseo allogenico per cancro del sangue, ha detto Mesoblast in un comunicato.

Il comitato consultivo per i farmaci oncologici dell’FDA, che si è riunito a metà agosto, ha votato nove a uno a favore del fatto che i dati disponibili supportano l’efficacia di Ryoncil nei pazienti pediatrici affetti da SR-aGVHD.

Riunioni Adcom

Il comitato consultivo per i farmaci allergenici-polmonari dell’FDA discuterà la richiesta supplementare di nuovo farmaco avanzata da GlaxoSmithKline plc (NYSE:GSK) per Trelegy Ellipta, una combinazione a dose fissa di fluticasone furoato, umeclidinio e polvere di vilanterolo per inalazione orale, da usare nei pazienti affetti da malattia polmonare ostruttiva cronica.