- Il Ministero giapponese della Salute, del Lavoro e del Welfare concede la designazione di farmaco orfano a tagraxofusp per la neoplasia blastica delle cellule dendritiche plasmacitoidi (BPDCN)
FIRENZE, Italia e NEW YORK, 31 agosto 2023 /PRNewswire/ — Il Gruppo Menarini (“Menarini”), azienda leader a livello internazionale nel settore farmaceutico e diagnostico, e Stemline Therapeutics, Inc. (“Stemline”), società interamente controllata dal Gruppo Menarini, hanno annunciato oggi che Nippon Shinyaku Co., Ltd. (Nippon Shinyaku), partner di sviluppo di Stemline in Giappone, ha ricevuto la designazione di farmaco orfano per tagraxofusp dal Ministero giapponese della Salute e del Lavoro (MHLW) per l’indicazione prevista di neoplasia blastica delle cellule dendritiche plasmacitoidi (BPDCN).
La BPDCN è una neoplasia ematologica orfana aggressiva con esiti clinici storicamente scarsi. ELZONRIS® (tagraxofusp) di Stemline è l’unico trattamento approvato per i pazienti con BPDCN e la prima e unica terapia mirata al CD123 approvata sia negli Stati Uniti che in Europa.
I farmaci orfani sono designati dal Ministero giapponese della Salute, del Lavoro e del Welfare per i trattamenti destinati all’uso in meno di 50.000 pazienti, in presenza di un bisogno medico particolarmente elevato. La designazione di farmaco orfano può potenzialmente abbreviare di diversi mesi il periodo necessario per ottenere l’approvazione normativa in Giappone, consentendo così un accesso più rapido ai pazienti.
In Giappone, il tagraxofusp è sviluppato da Nippon Shinyaku, che sta attualmente conducendo uno studio clinico di Fase 1/2. Nel marzo 2021, Stemline e Nippon Shinyaku hanno stipulato un accordo di licenza esclusiva per lo sviluppo e la commercializzazione di tagraxofusp in Giappone, compresa la possibilità di co-promozione.
“La decisione del Ministero giapponese della Salute, del Lavoro e del Welfare di concedere la designazione di farmaco orfano riconosce il potenziale impatto positivo che tagraxofusp potrebbe avere sui pazienti affetti da BPDCN in Giappone, una popolazione di pazienti che attualmente dispone di opzioni terapeutiche limitate”, ha dichiarato Elcin Barker Ergun, CEO del Gruppo Menarini. “Questo risultato ottenuto dal nostro partner, Nippon Shinyaku, fa avanzare il nostro impegno a portare nuove opzioni terapeutiche trasformative ai pazienti con tumori difficili da trattare e a fornire farmaci innovativi alle persone in tutto il mondo”.
Informazioni sulla BPDCN
La BPDCN, precedentemente linfoma blastico a cellule NK, è una neoplasia ematologica aggressiva, spesso con manifestazioni cutanee, con esiti storicamente scarsi. La BPDCN si presenta tipicamente nel midollo osseo e/o nella cute e può coinvolgere anche linfonodi e visceri. La cellula di origine della BPDCN è il precursore delle cellule dendritiche plasmacitoidi (pDC). La diagnosi di BPDCN si basa sulla triade diagnostica immunofenotipica di CD123, CD4 e CD56, oltre che su altri marcatori. L’Organizzazione Mondiale della Sanità (OMS) ha definito questa malattia “BPDCN” nel 2008; i nomi precedenti includevano il linfoma blastico a cellule NK e la neoplasia ematodermica agranulare CD4+/CD56+. Per ulteriori informazioni, visitare il sito web di sensibilizzazione sulla malattia BPDCN www.bpdcninfo.com.
Informazioni sul Gruppo Menarini
Il Gruppo Menarini è un’azienda farmaceutica e diagnostica leader a livello internazionale, con un fatturato di oltre 4,4 miliardi di dollari e più di 17.000 dipendenti. Menarini si concentra su aree terapeutiche con elevati bisogni insoddisfatti con prodotti per cardiologia, oncologia, pneumologia, gastroenterologia, malattie infettive, diabetologia, infiammazione e analgesia. Con 18 stabilimenti di produzione e 9 centri di ricerca e sviluppo, i prodotti Menarini sono disponibili in 140 paesi nel mondo. Per ulteriori informazioni, visitare www.menarini.com.
Informazioni su Stemline Therapeutics Inc.
Stemline Therapeutics, Inc. (“Stemline”), una società interamente controllata dal Gruppo Menarini, è un’azienda biofarmaceutica in fase di sviluppo commerciale focalizzata sullo sviluppo e la commercializzazione di nuovi farmaci oncologici. Stemline commercializza ORSERDU® (elacestrant) negli Stati Uniti, una terapia endocrina orale indicata per il trattamento di donne in postmenopausa o uomini adulti con carcinoma mammario avanzato o metastatico positivo al recettore degli estrogeni (ER), negativo al recettore 2 del fattore di crescita epidermico umano (HER2), mutato in ESR1, con progressione della malattia dopo almeno una linea di terapia endocrina. Stemline commercializza anche ELZONRIS® (tagraxofusp-erzs), un nuovo trattamento mirato diretto al CD123 per i pazienti affetti da neoplasia blastica delle cellule dendritiche plasmacitoidi (BPDCN), un tumore ematologico aggressivo, negli Stati Uniti e in Europa, che ad oggi è l’unico trattamento approvato per la BPDCN negli Stati Uniti e nell’Unione Europea. Stemline commercializza anche NEXPOVIO® in Europa, un inibitore di XPO1 per il mieloma multiplo. Stemline ha anche una vasta pipeline clinica di piccole molecole e biologici in varie fasi di sviluppo per una serie di tumori solidi ed ematologici.
Informazioni su Nippon Shinyaku
La nostra missione è aiutare le persone a condurre una vita più sana e felice. Attraverso la creazione di farmaci unici che porteranno speranza ai pazienti e alle famiglie che lottano contro la malattia, puntiamo a diventare un’organizzazione di cui la comunità si fida. Visitare il nostro sito web (https://www.nippon-shinyaku.co.jp/english/index.php) per i prodotti o le informazioni dettagliate.
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