Browsing: Amiloidosi da transtiretina

Intellia Therapeutics Inc (NASDAQ:NTLA) e Regeneron Pharmaceuticals Inc (NASDAQ:REGN) hanno annunciato dati provvisori positivi da uno studio di fase 1 in corso su NTLA-2001, candidato in fase di sviluppo come trattamento monodose per l’amiloidosi da transtiretina (ATTR). I risultati provvisori provengono dai primi sei pazienti trattati con il candidato per l’editing genomico con tecnica CRISPR/Cas9