In occasione del 17° Congresso annuale dell’Associazione europea di emofilia e altri disturbi emorragici (EAHAD), che si svolgerà a Francoforte (in Germania) dal 6 al 9 febbraio 2024, Octapharma presenterà dati clinici e scientifici utili a progredire della nostra comprensione dei disturbi emorragici e del loro trattamento

7' di lettura
  • Octapharma presenterà nuovi risultati clinici e scientifici per wilate® e Nuwiq®
  • Le nuove scoperte riguardanti la malattia di Von Willebrand (VWD) e l’emofilia A, saranno presentate da eminenti esperti in un Simposio satellite, nonché mediante una presentazione orale e altre sei mediante poster
  • Nelle presentazioni saranno presenti i nuovi dati sull’efficacia e la sicurezza della profilassi con wilate® nei soggetti affetti da malattia di Von Willebrand (VWD)

LACHEN, Svizzera, 18 gennaio 2024 /PRNewswire/ — Presentazione di wilate® all’EAHAD 2024

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WIL-31 è il più esteso studio prospettico della profilassi per la VWD con uno studio di run-in a richiesta, come comparatore di pazienti intraindividuale. Lo studio dimostra che la profilassi con wilate® risulta molto efficace nella riduzione dei tassi di emorragie nei bambini e negli adulti con tutti i tipi di VWD e in tutti i vari siti di sanguinamento esaminati. I risultati forniscono una convincente prova a favore dell’adozione di una regolare profilassi nelle persone affette da VWD.

“I nuovi dati emersi dallo studio WIL-31 forniscono una solida prova per l’adozione della profilassi con wilate® nelle persone affette da tutti i tipi di VWD. I risultati hanno condotto negli Stati Uniti all’approvazione di wilate® come profilassi, espandendo in tal modo le opzioni terapeutiche a disposizione di questi pazienti” – Larisa Belyanskaya, Vice Presidente Senior  e Direttrice di IBU Haematology.

Un’analisi approfondita dei risultati emersi dallo studio WIL-31 sarà esposta durante il Simposio satellite di Octapharma “Svolta nei paradigmi di profilassi nella VWD: Lo studio WIL-31 in primo piano”:

  • Jan Astermark (Svezia) esplorerà il sottoutilizzo della profilassi nella VWD rispetto all’emofilia A
  • Robert F. Sidonio Jr. (USA) illustrerà come i risultati emersi da WIL-31 hanno costituito una sfida per lo status quo della profilassi nella VWD
  • L’efficacia della profilassi con wilate® sarà esaminata in tre casi interattivi di pazienti inseriti nello studio WIL-31:
    • Un bambino che convive con la VWD, relatore: Robert F. Sidonio Jr. di Atlanta
    • Un adulto che convive con frequenti epistassi, relatrice: Ana Boban di Zagabria
    • Una donna che riscontra un abbondante sanguinamento mestruale, relatore: Csongor Kiss di Debrecen

Il Simposio satellite si svolgerà mercoledì 7 febbraio dalle 17,30 alle 18,45 (CET), nella sala Panorama 2.

L’importanza di prevenire frequenti epistassi nelle persone affette da VWD e l’efficacia della profilassi con wilate® in questo ambito saranno esposte da Ana Boban nella presentazione SLAM “Una regolare profilassi con fattore di Von Willebrand plasma-derivato/Fattore VIII concentrato è efficace per ridurre le epistassi nei bambini e negli adulti affetti da malattia di Von Willebrand” (OR04) venerdì 9 febbraio dalle 8,30 alle 10,00 (CET), Sessione 6 SLAM.

Ulteriori approfondimenti sui risultati dello studio WIL-31 sono forniti da due presentazioni visuali con poster:

  • PO213: Nessun accumulo di fattore VIII e di fattore Von Willebrand durante la profilassi con fattore di Von Willebrand plasma-derivato/Fattore VIII concentrato durante lo studio WIL-31
  • PO194: Gestione della malattia di Von Willebrand con inibitori durante la profilassi con fattore di Von Willebrand plasma-derivato/ fattore VIII concentrato: lo studio WIL-31

Presentazione di Nuwiq® all’EAHAD 2024

Al di là del suo ruolo nella cascata della coagulazione, prove sempre più evidenti indicano l’influenza del FVIII sulla funzione delle piastrine e delle cellule endoteliali. La terapia di sostituzione con concentrati di FVIII (rFVIII) ricombinanti è diventata un caposaldo del trattamento di persone affette da emofilia A; tuttavia non è noto se vi sia differenza sul modo in cui le modificazioni di concentrati di rFVIII incidono sulla funzionalità delle piastrine e delle cellule endoteliali. È stato rilevato che il legame di Nuwiq® per attivare le piastrine in vitro risulta maggiore rispetto ad altri concentrati di rFVIII, mentre in un’altra ricerca, Nuwiq® ha dimostrato effetti maggiori sulla funzione delle cellule endoteliali rispetto ad altri concentrati di rFVIII:

  • PO027: Impatto del legame differenziale di concentrati di fattore VIII ricombinanti nelle piastrine sulla funzionalità delle piastrine
  • PO024: Investigazione sul ruolo del fattore VIII nella funzione delle cellule endoteliali

Nelle malattie rare come l’emofilia A, non è possibile confrontare direttamente i trattamenti in uno studio clinico. In tali casi, per comparare gli effetti di trattamenti differenti, è possibile ricorrere a confronti di trattamento indiretto. Un metodo di confronto indiretto consolidato è rappresentato dal MAIC (confronto indiretto in base all’appaiamento).  Sono state utilizzate metodologie MAIC per comparare l’efficacia della profilassi personalizzata guidata dalla farmacocinetica con Nuwiq® rispetto ad altri trattamenti:

  • PO041: La profilassi personalizzata con simoctocog alfa a confronto con la profilassi standard con efanesoctocog alfa nell’emofilia A, un confronto indiretto in base all’appaiamento
  • PO042: La profilassi personalizzata con simoctocog alfa a confronto con la profilassi standard con emicizumab nell’emofilia A, un confronto indiretto in base all’appaiamento

“Il costante impegno di Octapharma volto a migliorare la vita dei pazienti è il nucleo centrale dei nostri valori. Il sostegno a progetti di ricerca clinica e scientifica è parte integrante del nostro modo di realizzare questo impegno e siamo entusiasti di presentare i risultati di questa ricerca all’EAHAD 2024” – Olaf Walter, Consigliere di amministrazione e Responsabile delle divisioni aziendali internazionali di Octapharma.

Informazioni su Octapharma

Con sede centrale a Lachen, in Svizzera, Octapharma è una delle principali società produttrici di proteine umane al mondo e si occupa di sviluppo e produzione di proteine umane provenienti da plasma umano e da linee cellule umane.

Octapharma ha oltre 11.000 dipendenti nel mondo che contribuiscono ai trattamenti dei pazienti in 118 paesi con prodotti che spaziano in tre aree terapeutiche: immunoterapia, ematologia e terapia intensiva.

Octapharma ha sette siti dedicati a R&D e cinque impianti di produzione all’avanguardia in Austria, Francia, Germania e Svezia; inoltre opera in oltre 190 centri per la donazione del plasma sparsi in Europa e negli Stati Uniti. Octapharma vanta un’esperienza quarantennale nell’assistenza ai pazienti.

Informazioni su Nuwiq ®  

Nuwiq® (simoctocog alfa) è una proteina di 4a generazione, il fattore VIII (rFVIII) ricombinante, prodotta in una linea di cellule umane senza modifiche chimiche né fusione con altre proteine1. Per la sua coltura non si fa ricorso ad additivi di origine umana o animale; inoltre, è priva di epitopi proteici antigenici non umani e presenta una grande affinità per il fattore Von Willebrand1. Il trattamento con Nuwiq® è stato valutato nel corso di nove sperimentazioni cliniche complete1-3  sperimentazioni cliniche complete che hanno riguardato 201 pazienti già sottoposti a trattamento (190 individui)1 e 108 pazienti non trattati in precedenza2 affetti da emofilia A grave. Nuwiq® è disponibile in formati da 250 IU, 500 IU, 1.000 IU, 1.500 IU, 2.000 IU, 2.500 IU, 3.000 IU e 4.000 IU4. Nuwiq® è approvato per il trattamento e la profilassi di emorragie in pazienti affetti da emofilia A (carenza congenita del FVIII) di ogni fascia di età4

Informazioni su wilate ®  

wilate® è un concentrato di fattore Von Willebrand/fattore VIII (VWF/FVIII) umano di elevata di purezza che, durante la sua produzione, viene sottoposto a due fasi per l’inattivazione dei virus5. Non viene aggiunta albumina a scopo stabilizzante5. I processi di purificazione consentono di ottenere un rapporto di 1:1 di VWF su FVIII, simile al plasma normale5. wilate® contiene una struttura tripla di VWF e presenta un contenuto di multimeri di peso molecolare elevato simile al plasma umano normale5. wilate® è disponibile in formati da 500 IU e 1.000 IU.6 wilate® è indicato per la prevenzione e il trattamento delle emorragie o dei sanguinamenti chirurgici nella malattia di Von Willebrand (VWD), quando il trattamento con desmopressina (DDAVP) da solo non è efficace o è controindicato, accanto alla profilassi del sanguinamento in pazienti affetti da emofilia A (carenza congenita del fattore VIII)6. L’indicazione relativa alla profilassi negli Stati Uniti è descritta in dettaglio nelle informazioni prescrittive aggiornate, reperibili qui: Informazioni prescrittive integrali per wilate (wilateusa.com)

I comunicati stampa di Octapharma sono destinati specificamente alla stampa specializzata sanitaria/medica e non ai mezzi di comunicazione per i consumatori.  

Bibliografia 

1.  Lissitchkov T et al. Ther Adv Hematol 2019; 10:2040620719858471.

2.  Liesner RJ et al. Thromb Haemost 2021; 121:1400-8.

3.  Octapharma AG; Dati d’archivio.

4.  Nuwiq® Riassunto delle caratteristiche del prodotto. 

5.  Stadler M et al. Biologicals 2006; 34:281-8.

6.  wilate® Riassunto delle caratteristiche del prodotto. 

Contatto:
Ivana Spotakova
+41 79 3474607
Ivana.Spotakova@octapharma.com

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