PARIS, 15 marzo 2023 /PRNewswire/ — L’Agenzia Europea dei Medicinali ha appena concesso un’estensione dell’indicazione per l’autorizzazione all’immissione in commercio di WAKIX® (pitolisant), che ora è indicato per il trattamento della narcolessia con o senza cataplessia negli adolescenti e nei bambini a partire dai 6 anni di età.
La narcolessia è una malattia rara che ha origine nell’incapacità del cervello di regolare il normale ciclo sonno-veglia[1]. Si manifesta con un’eccessiva sonnolenza diurna, con attacchi di sonno durante il giorno, con un sonno notturno disturbato, con una entrata, dopo l’addormentamento, nel sonno REM e, in particolare la narcolessia di tipo 1, con la cataplessia (perdita improvvisa del tono muscolare)[2]. Nell’infanzia la cataplessia presente nei due terzi del totale dei narcolettici, si può presentare anche in forma parziale, con perdita del tono dei muscoli del volto e del collo[3].
Il trattamento della narcolessia si basa sulla:
- adeguamento delle abitudini di vita, con orari regolari per il sonno notturno, sonnellini programmati durante il giorno, attività fisica e regime alimentare specifico;
- prescrizione di farmaci, soprattutto per la trattare sonnolenza diurna e cataplessia.
Wakix è il primo e unico farmaco utilizzato nella narcolessia che appartiene alla classe degli antagonisti/agonisti inversi del recettore H3 dell’istamina presente nel cervello . Tra i trattamenti per la narcolessia indicati per i bambini, Wakix è l’unico farmaco non narcotico, non psicostimolante e che non crea dipendenza. La sua efficacia nel bambino e nell’adolescente è significativa e dimostrata sia sull’eccessiva sonnolenza diurna, che sugli attacchi di cataplessia.
“L’arrivo di Wakix offre una nuova opzione terapeutica, con un profilo di sicurezza favorevole, nel trattamento di adolescenti e bambini, a partire dai 6 anni, affetti da narcolessia, una malattia rara con un forte impatto sulla vita sociale”, sottolinea il Prof. Yves Dauvilliers, coordinatore del Centro Nazionale di Riferimento per la Narcolessia-Ipersonnia, Dipartimento di Neurologia, Ospedale Gui de Chauliac, Università di Montpellier, Istituto di Neuroscienze di Montpellier e Inserm. La narcolessia, soprattutto nel bambino, è ampiamente sottodiagnosticata e individuata troppo tardi, e dovrebbe essere sempre presa in considerazione quando un bambino dorme in classe. La conferma della diagnosi consente una buona gestione, limitando la disabilità e migliorando la qualità della vita”.
La valutazione di Wakix nel trattamento della narcolessia nel bambino è stata condotta in uno studio randomizzato su 110 pazienti: 72 sono stati inclusi nel gruppo del Pitolisant e 38 nel gruppo del placebo. Lo studio ha determinato una significativa riduzione, di 6,29 punti, del punteggio che valuta insieme i sintomi eccessiva sonnolenza diurna e cataplessia, mentre nel gruppo placebo la diminuzione è stata di 2,60 punti[4]. L’analisi delle variabili secondarie dello studio ha dimostato che WAKIX ha ridotto significativamente rispetto al placebo la sonnolenza e la cataplessia dopo 8 settimane di trattamento[5].
Secondo il parere del Comitato europeo per la valutazione dei medicinali per uso umano (CHMP) del 26 gennaio 2023, “il pitolisant ha ridotto significativamente la sonnolenza diurna rispetto al placebo, confermando la sua capacità di promuovere la veglia e contrastare l’EDS (eccessiva sonnolenza diurna) valutata con l’ESS (Epworth Sleepiness Scale) e dimostrando il suo effetto anticataplettico, quando somministrato in accordo ad uno schema di titolazione che permette di personalizzare la dose in base alla risposta individuale in termini di efficacia e di tollerabilità.[6]“
A proposito della narcolessia:
La narcolessia spesso si sviluppa nell’infanzia e persiste nell’adolescenza e nell’età adulta. La prevalenza della narcolessia nel bambino è stimata tra lo 0,02% e lo 0,06% nei Paesi occidentali, ma si tratta di una stima basata sugli studi epidemiologici eseguiti negli adulti. I primi sintomi della narcolessia si manifestano prima dei 18 anni in più della metà dei pazienti e talvolta iniziano prima della pubertà, spesso con manifestazioni, simili ma di maggiore gravità, rispetto agli adulti[7].
È associata a comorbilità come rapido aumento di peso, pubertà precoce, ADHD, depressione, e ansia. La narcolessia ha anche un forte impatto sulla vita sociale, con una riduzione della prestazione scolastica del bambino.
A proposito di Wakix
Il pitolisant è un antagonista/agonista inverso del recettore H3 dell’istamina, scoperto da Jean-Charles Schwartz e dai suoi collaboratori all’Inserm e alla Bioprojet di Parigi, con l’aiuto di due chimici europei (Walter Schunack all’Università di Berlino e Robin Ganellin all’University College di Londra). Bloccando gli autorecettori dell’istamina, aumenta l’attività dei neuroni istaminergici del cervello, un importante sistema di promozione della veglia, con proiezioni estese a tutto il cervello. Il pitolisant aumenta anche il rilascio di acetilcolina, noradrenalina e dopamina nel cervello, ma non nel nucleo accumbens. Il pitolisant era stato già registrato in Europa e negli Stati Uniti per il trattamento dell’ESD e della cataplessia in pazienti adulti affetti da narcolessia.
Nel 2007 Wakix ha ricevuto la designazione di farmaco orfano (EU/3/07/459) per il trattamento della narcolessia. È soggetto a prescrizione medica limitativa, riservata agli specialisti del sonno o di specialisti nurologi.
Deve essere prescritto alla dose minima efficace, con un aumento graduale della dose, senza superare i 20 mg (Wakix 18 mg), per i pazienti di peso inferiore a 40 kg.[8]
A proposito di Bioprojet
Il laboratorio Bioprojet è stato creato nel 1982 sotto la spinta di due ricercatori, Jeanne-Marie Lecomte e Jean-Charles Schwartz, per avvicinare la ricerca accademica allo sviluppo farmaceutico industriale, una pratica non molto diffusa all’epoca.
Bioprojet ha un obiettivo: basarsi su una ricerca di base originale e per progettare e sviluppare farmaci che, come il pitolisant, siano i primi in nuove classi terapeutiche.
Bioprojet è presente in sette Paesi europei e il suo centro di ricerca progetta e studia circa 1.000 nuove molecole ogni anno.
[1] CHMP extension of indication variation assessment report – Wakix , EMA, 26 gennaio 2023, pag. 7
[2] https://institut-sommeil-vigilance.org/wp-content/uploads/2020/02/INSV-Narcolepsie-3-Volets.pdf
[3] CHMP extension of indication variation assessment report – Wakix , EMA, 26 gennaio 2023, pag. 8
[4] CHMP extension of indication variation assessment report – Wakix , EMA, 26 gennaio 2023, pag. 33
[5] CHMP extension of indication variation assessment report – Wakix , EMA, 26 gennaio 2023, pag. 9
[6] Ibid.
[7] CHMP extension of indication variation assessment report – Wakix , EMA, 26 gennaio 2023, pag.. 7
[8] CHMP extension of indication variation assessment report – Wakix , EMA, 26 gennaio 2023, pag. 10 – 14
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