Il meccanismo di approvazione dei farmaci della Food and Drug Administration (FDA) ha dato luogo a molte delusioni nel mese di novembre; la maggior parte dei verdetti negativi sono stati legati alle difficoltà che l’agenzia ha avuto nel controllare le strutture in cui vengono prodotti i farmaci sperimentali, a causa delle restrizioni legate al COVID-19.
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Supernus Pharmaceuticals Inc (NASDAQ:SUPN), Alkermes Plc (NASDAQ:ALKS), Adamis Pharmaceuticals Corp (NASDAQ:ADMP), Bristol-Myers Squibb Co (NYSE:BMY), Liquidia Technologies Inc (NASDAQ:LQDA) e Revance Therapeutics Inc (NASDAQ:RVNC) sono state alcune delle società che hanno ricevuto lettere di risposta complete (che indicano che la domanda non è pronta per essere approvata) o i cui periodi di revisione sono stati prolungati.
Tra le approvazioni concesse durante questo mese, troviamo quella del farmaco Zokinvy per il trattamento della progeria, prodotto da Eiger Biopharmaceuticals Inc (NASDAQ:EIGR), e quella del sutimlimab di Sanofi SA (NASDAQ:SNY) per il trattamento dell’emolisi nei pazienti adulti con malattia da agglutinine fredde.
Alnylam Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ:ALNY) ha avuto la fortuna di ottenere l’approvazione dell’FDA per il suo farmaco Oxlumo nel trattamento dell’iperossaluria primaria di tipo 1, in vista della data PDUFA (Prescription Drug User Fee Act) fissata al 3 dicembre.
Sono state approvate 44 nuove entità molecolari quest’anno, rispetto alle 41 approvazioni nello stesso periodo dell’anno scorso.
Ecco le date PDUFA chiave per dicembre:
Vanda mira a doppia approvazione per il farmaco contro i disturbi del sonno
Azienda: Vanda Pharmaceuticals Inc. (NASDAQ:VNDA)
Tipo di domanda: domanda di nuovo farmaco (NDA) e domanda supplementare di nuovo farmaco (sNDA)
Candidato: Hetlioz
Indicazione: Sindrome di Smith-Magenis
Data: 1° dicembre
Hetlioz, un agonista del recettore della melatonina, è stato approvato nel gennaio 2014 per il trattamento del disturbo sonno-veglia non di 24 ore in individui completamente ciechi.
Adesso Vanda sta cercando di ottenere un’espansione dell’etichetta al fine di includere le capsule di Hetlioz; l’azienda ha anche presentato una domanda di nuovo farmaco per la formulazione liquida di Hetlioz, da impiegare nel trattamento della sindrome di Smith-Magenis.
La sindrome di Smith-Magenis è un disturbo dello sviluppo causato da una piccola cancellazione del cromosoma umano 17p o, in rari casi, da una mutazione puntiforme nel gene RAI1 che risiede nella regione cancellata.
Si stima che negli Stati Uniti questa sindrome colpisca una persona su circa 15.200-25.000; il sintomo più comune è un grave disturbo del sonno che causa sconvolgimenti significativi nella vita dei pazienti e delle loro famiglie.
Per inciso, a metà del 2019 Hetlioz è stato rigettato dalle autorità regolatorie come opzione di trattamento per il disturbo da jet lag.
Il farmaco di BioCryst per l’angioedema ereditario orale attende l’approvazione
Azienda: BioCryst Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ:BCRX)
Tipo di domanda: NDA
Candidato: berotralstat, nome in codice BCX7353
Indicazione: attacchi di angioedema ereditario
Data: 3 dicembre
Il Berotralstat, conosciuto con il marchio Orladeyo, è in corso di valutazione come trattamento orale da assumere una volta al giorno per la prevenzione degli attacchi di angioedema ereditario (HAE); l’HAE è una condizione ereditaria caratterizzata da episodi ricorrenti di gonfiore non pruriginoso, senza vaiolatura, sottocutaneo o sottomucoso senza la presenza di lesioni orticarioidi. È causato da un livello basso o da una funzionamento scorretto di una proteina chiamata inibitore C1 e colpisce i vasi sanguigni.
L’azienda prevede che Orladeyo risponderà a un importante bisogno insoddisfatto di una profilassi orale per l’HAE e che genererà oltre 500 milioni di dollari di vendite globali, come affermato in una nota recente dall’analista di Needham, Serge Belanger.
“Anche se non vediamo alcun motivo significativo per dubitare dell’approvazione di Orladeyo da parte dell’FDA entro la data PDUFA, restiamo scettici sul potenziale complessivo del prodotto, dati i livelli di efficacia significativamente inferiori (riduzione del tasso di attacco di circa il 44% negli studi con ph 3) rispetto alle attuali terapie iniettabili con un’efficacia dell’80-90%”, ha detto l’analista.
Il farmaco contro il cancro al seno di MacroGenics supererà l’ostacolo dell’FDA?
Azienda: MacroGenics Inc (NASDAQ:MGNX) e Zai Lab Ltd – ADR (NASDAQ:ZLAB)
Tipo di domanda: domanda di licenza biologica (BLA)
Candidato: margetuximab
Indicazione: tumore al seno
Data: 18 dicembre
Margetuximab, un anticorpo monoclonale anti-HER2 ingegnerizzato tramite frammento Fc, è in corso di valutazione, in combinazione con la chemioterapia, per il trattamento dei pazienti affetti da carcinoma mammario metastatico HER2-positivo.
MacroGenics ha collaborato nella Grande Cina con l’azienda Zai Lab per questa indicazione.
Il biosimilare del Rituxan di Amgen attende la decisione dell’FDA
Azienda: Amgen, Inc. (NASDAQ:AMGN)/AbbVie Inc (NYSE:ABBV)
Tipo di domanda: BLA
Candidato: ABP 798
Indicazione: cancro
Data: 19 dicembre
ABP 798 è un candidato biosimilare del Rituxan di Roche Holdings AG (OTC:RHHBY).
Rituxan è un anticorpo monoclonale anti-CD20, approvato per molte indicazioni, tra cui linfoma non Hodgkin, leucemia linfocitica cronica, granulomatosi con poliangite e poliangite microscopica con glucocorticoidi.
Il principio attivo di ABP 798 è un anticorpo monoclonale con la stessa sequenza amminoacidica del Rituxan.
Il farmaco per l’anemia da nefropatia cronica di Fibrogen/AstraZeneca otterrà l’approvazione?
Azienda: FibroGen Inc (NASDAQ:FGEN) e AstraZeneca plc (NASDAQ:AZN)
Tipo di domanda: NDA
Candidato: roxadustat
Indicazione: anemia da nefropatia cronica
Data: 20 dicembre
Roxadustat è un inibitore della prolil-idrossilasi del fattore inducibile dall’ipossia (HIF-PH) a piccole molecole e somministrato per via orale che promuove l’eritropoiesi, ovvero il processo di produzione di globuli rossi o eritrociti.
L’NDA è stata presentata per l’approvazione del roxadustat nel trattamento dell’anemia da nefropatia cronica, sia nei pazienti non dializzati che in quelli in dialisi.
Fibrogen sta collaborando con AstraZeneca allo sviluppo e alla commercializzazione del roxadustat per il trattamento dell’anemia negli Stati Uniti, in Cina e in altri mercati nelle Americhe e in Australia, Nuova Zelanda e Sud-Est asiatico.
Myovant propone NDA per il suo Relugolix contro il carcinoma prostatico
Azienda: Myovant Sciences Ltd (NYSE:MYOV)
Tipo di domanda: NDA
Candidato: relugolix
Indicazione: cancro alla prostata
Data: 20 dicembre
Alla fine di giugno, l’FDA ha accettato la revisione prioritaria dell’NDA per il relugolix da 120 mg da assumere per via orale una volta al giorno per il trattamento del carcinoma prostatico in fase avanzata.
Il farmaco orale Relugolix è un antagonista del recettore dell’ormone di rilascio delle gonadotropine che riduce sia la produzione di testosterone testicolare, ormone noto per stimolare la crescita del cancro alla prostata, che quella di estradiolo ovarico, un ormone noto per stimolare la crescita dei fibromi uterini e dell’endometriosi.
Urovant chiede l’approvazione per un farmaco che tratta la sindrome da vescica iperattiva
Azienda: Urovant Sciences Ltd (NASDAQ:UROV)
Tipo di domanda: NDA
Candidato: vibegron
Indicazione: vescica iperattiva
Data: 26 dicembre
L’FDA ha accettato di fissare per il 5 marzo la revisione dell’NDA, con il deposito normativo che chiede l’approvazione del vibegron da 75 mg, da assumere una volta al giorno, per il trattamento dei pazienti affetti da sindrome da vescica iperattiva con sintomi di incontinenza urinaria da urgenza, di urgenza e di frequenza urinaria.
Viatris, la copia del farmaco anti-cancro di Roche attende il parere delle autorità regolatorie
Azienda: Viatris Inc (NASDAQ:VTRS)
Tipo di domanda: domanda di licenza biologica
Candidato: MYL-1402O
Indicazione: molteplici tipi di cancro
Data: 27 dicembre
Viatris, che si è formata in seguito alla fusione fra l’ex azienda di farmaci generici Mylan e Upjohn, divisione di farmaci generici della Pfizer Inc. (NYSE:PFE), ha un appuntamento con l’FDA a fine dicembre; l’agenzia di regolamentazione dovrebbe esprimersi in merito alla revisione della domanda di licenza biologica per MYL-1402O, un’alternativa proposta all’Avastin di Roche, in base al percorso normativo 351(k). Il farmaco è stato sviluppato in collaborazione con l’indiana Biocon.
La domanda di licenza biologica chiede l’approvazione di MYL-1402O per i pazienti in trattamento in di prima e seconda linea con carcinoma colon-rettale metastatico, in combinazione con chemioterapia a base di fluorouracile; uso di prima linea nei pazienti affetti da carcinoma polmonare non squamoso non a piccole cellule, glioblastoma ricorrente, carcinoma a cellule renali metastatico in combinazione con interferone alfa e cancro cervicale persistente, ricorrente o metastatico.
Osmotica, seconda domanda per il suo farmaco
Azienda: Osmotica Pharmaceuticals PLC (NASDAQ:OSMT)
Tipo di domanda: NDA
Candidato: Ontinua (arbaclofen) ER
Indicazione: spasticità nei pazienti affetti da sclerosi multipla
Data: 29 dicembre
Osmotica aveva originariamente presentato l’NDA per arbaclofen ER nel 2015, con l’FDA che aveva emesso una risposta completa nel giugno 2016, citando irregolarità e deviazioni dalle buone pratiche cliniche nei siti di studio della sperimentazione iniziale di Fase 3.
Alla fine di giugno la società ha presentato un’NDA modificata e alla fine di luglio ha affermato che l’agenzia di regolamentazione aveva ritenuto la sua presentazione una risposta completa di classe 2.
“La direzione ha osservato che le domande finora ricevute dall’FDA sono state di natura ragionevole e di conferma, e che è tranquilla riguardo alle sue risposte alle richieste di informazioni dell’agenzia”, ha detto in una recente nota Ami Fadia, analista di SVB Leerink.
“Tutto sommato, vede chiaramente un grande potenziale nell’arbaclofen, ma è cautamente ottimista sull’approvazione data la storia del prodotto”.
Scpharma, secondo tentativo per il farmaco contro l’insufficienza cardiaca
Azienda: Scpharmaceuticals Inc (NASDAQ:SCPH)
Tipo di domanda: NDA
Candidato: Furoscix
Indicazione: peggioramento dell’insufficienza cardiaca a causa della congestione
Data: 30 dicembre
Furoscix è una soluzione brevettata di furosemide, somministrata per via sottocutanea come alternativa ambulatoriale per il trattamento del peggioramento dell’insufficienza cardiaca congestizia.
Questo è il secondo tentativo di scPharma per Furoscix dopo la lettera di risposta completa pubblicata nel 2018, in cui l’agenzia ha richiesto ulteriori studi sul fattore umano, modifiche del dispositivo e potenzialmente uno studio di convalida clinica.
L’evento PDUFA è un catalizzatore significativo per il titolo, come affermato da Fadia, analista di SVB Leerink.
Data la storia normativa del candidato, l’analista ha affermato di essere cautamente ottimista sull’approvazione, attribuendo a quest’ultima una probabilità di successo dell’80%; in caso positivo, Fadia stima un prezzo target di 20 dollari per le azioni.
Athenex, si attende il verdetto sul farmaco per trattare la condizione precancerosa della pelle
Azienda: Athenex Inc (NASDAQ:ATNX)
Tipo di domanda: NDA
Candidato: unguento alla tirbanibulina
Indicazioni: cheratosi attinica
Data: 30 dicembre
Il 9 marzo è stata accettata per la revisione l’NDA sull’unguento alla tirbanibulina di Athenex; l’azienda ha concesso ad Almirall S.A. una licenza esclusiva per la ricerca, lo sviluppo e la commercializzazione dell’unguento alla tirbanibulina negli Stati Uniti e nei Paesi europei, inclusa la Russia.
La cheratosi attinica è la condizione precancerosa più comune in dermatologia, colpisce più di 55 milioni di statunitensi e rappresenta tra il 14-29% delle visite dermatologiche negli USA, ha detto Athenex.
Vertex, possibile espansione dell’etichetta per i farmaci contro la fibrosi cistica
Azienda: Vertex Pharmaceuticals Incorporated (NASDAQ:VRTX)
Tipo di applicazione: sNDA multiple
Candidato: Trikafta (elexacaftor, tezacaftor e ivacaftor), Symdeko (tezacaftor e ivacaftor) e Kalydeco (ivacaftor)
Indicazione: fibrosi cistica
Data: 30 dicembre
Il 1° settembre l’FDA ha accolto le domande supplementari di nuovo farmaco per la revisione; queste richieste normative hanno lo scopo di espandere le etichette per Trikafta, Symdeko e Kalydeco per includere il trattamento di ulteriori mutazioni rare del gene CFTR, ha affermato Vertex. Le potenziali approvazioni consentiranno anche ad alcuni soggetti affetti da fibrosi cistica, che sono attualmente idonei al trattamento con Kalydeco, di diventare idonei per Symdeko o Trikafta, e ad alcuni pazienti attualmente idonei per Symdeko di diventarlo per Trikafta, ha aggiunto l’azienda.
Calendario Adcom
Il Comitato consultivo del Centro per la valutazione biologica e la ricerca sui vaccini e sui prodotti biologici correlati (VRBPAC) si riunirà il 10 dicembre, in una sessione aperta, per discutere l’autorizzazione all’uso di emergenza (EUA) del candidato vaccino sviluppato da Pfizer-BioNTech SE – ADR (NASDAQ:BNTX) per la prevenzione del COVID-19 in soggetti di età pari o superiore a 16 anni.
Il 20 novembre le società hanno presentato la domanda di EUA all’FDA.
È probabile che anche Moderna (NASDAQ:MRNA) incontrerà il VRBPAC, una volta che verranno accumulati i dati di sicurezza obbligatori e che l’azienda invierà la domanda di EUA.
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